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日批準iPS細胞治療帕金森癥臨床試驗

2018年08月02日 09:33 | 來源:科技日報
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科技日報北京7月31日電 (記者劉霞)據(jù)美國《科學》雜志官網(wǎng)報道,日本研究人員30日宣布啟動一項臨床試驗,用來自誘導(dǎo)多能干細胞(iPS)的神經(jīng)物質(zhì)治療帕金森癥。iPS是經(jīng)過化學處理恢復(fù)到發(fā)育早期階段的成熟細胞,從理論上講,其可分化成人體內(nèi)任何一種細胞。

京都大學iPS細胞研究與應(yīng)用中心(CiRA)的神經(jīng)外科醫(yī)生高橋盾將與京都大學醫(yī)院合作開展這項工作。目前的計劃是從iPS細胞獲得多巴胺能祖細胞(能發(fā)育成神經(jīng)元,產(chǎn)生多巴胺,直接進入在與帕金森癥相關(guān)的神經(jīng)變性中發(fā)揮關(guān)鍵作用的大腦區(qū)域),并將其注射到病患的殼核(位于前腦底部的圓形結(jié)構(gòu))中。外科醫(yī)生將在患者頭骨上鉆兩個小孔,并使用專門的裝置注射大約500萬個細胞。

高橋盾小組去年報告說,在注射由人類iPS細胞制備的神經(jīng)元后,帕金森癥猴模型的癥狀持續(xù)兩年顯示出顯著改善跡象。帕金森癥是由大腦中產(chǎn)生神經(jīng)遞質(zhì)多巴胺的特化細胞死亡引起的。缺乏多巴胺導(dǎo)致運動技能下降、行走困難和不由自主的顫抖。隨著疾病進一步惡化,可能導(dǎo)致癡呆。

CiRA并不會針對不同患者制造不同iPS細胞,而是從擁有不太可能引起免疫排斥的特定細胞的健康供體那里獲取iPS細胞。CiRA主任、諾貝爾獎獲得者山中伸彌表示:“使用細胞儲備,可更快、更經(jīng)濟地進行。”作為額外的預(yù)防措施,病患將與祖細胞一起接受共同的免疫抑制劑。

這是日本批準的第三個iPS細胞療法人體試驗。患者招募于當?shù)貢r間30日下午5點開始,計劃招募7名,并在注射后跟蹤2年。

前兩項人體試驗分別是,2014年啟動的使用iPS細胞治療年齡相關(guān)性黃斑變性(AMD),由日本理化研究所發(fā)育生物學中心的高橋雅代領(lǐng)導(dǎo);今年早些時候,大阪大學的基于iPS細胞的缺血性心臟病研究獲得了有條件批準。

總編輯圈點

帕金森癥是神經(jīng)細胞變性導(dǎo)致的難以逆轉(zhuǎn)的大腦退化,如果能替代以新的健康神經(jīng)元,病人就有望痊愈。iPS是目前最有希望的干細胞來源,如果能注入腦組織起效,對于腦部疾病患者是一個巨大福音。再生醫(yī)學已在皮膚科和骨科顯露曙光,內(nèi)臟器官的干細胞治療是下一個挑戰(zhàn)。

編輯:趙彥

關(guān)鍵詞:iPS細胞治療 帕金森癥 臨床試驗

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