自中辦、國辦發布《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》（以下簡稱《意見》）以來，中國醫藥產業迅速切換賽道，進入“創新藥為王”的時代。

同時，在“4+7”帶量采購政策的影響下，仿制藥面臨降價壓力，我國領先的制藥企業紛紛把創新視作未來發展的必由之路。

對企業而言，不僅要把握創新大環境的整體基調，還要對研發過程中的關鍵節點及常見問題保有清醒的認識。

政策營造良好創新生態

當前，全球性的降價潮籠罩醫藥行業，波及幾乎所有類型的藥物。隨著仿制藥利潤的下滑，創新藥定價日趨高昂。然而，高價背后隱藏著更深層次的信息。

“創新藥在其生命周期中會遭遇持續降價。”艾昆緯管理咨詢及市場研究業務部副總裁邵文斌認為，不少藥企在原有的高昂定價基礎上提供了很大的折扣空間，各國醫保部門也會參照國際標準或周邊市場情況來定價，由此形成連鎖反應——一旦一個國家或地區對創新藥產品降價，其周邊國家或地區往往也隨之降價。

此外，企業原先所依賴的“微創新”手段將遭遇壁壘。近十年來，不少企業依靠仿制手段，避開原研藥專利壁壘，通過“巧妙”的“微創新”獲取利潤。《意見》出臺后，折射出一個信號——“唯有真正的創新才能贏得高額利潤，使企業獲得更長的產品生命周期”。

此外，IND申請獲批時限大大縮短。目前，新藥在國內上市所用的平均時間從2014年的26個月縮短至6個月；中美新藥上市時間差從2015年時的5~7年縮短至幾乎同步。2018年我國共批準48個新藥上市，包括38個進口新藥、10個國產新藥，有力地提高了創新藥可及性。

在政策紅利下，我國市場留給本土企業創新的空間足夠大。過去8年間，美國食品藥品管理局共批準了303個創新藥，僅有120個進入中國市場。這意味著國際市場上有大量創新藥尚未在中國上市，中國患者更深層次的臨床需求有待滿足。

從研發實力看，我國與美國、日本等國還有一定差距，國內企業需適時調整臨床研究方向，發掘市場中的機會。未來，國內部分龍頭企業有望引領全球醫藥市場，那些尚未進入中國的新藥則可能成為“敲門磚”。

科學利用臨床試驗資源

對研發型企業來說，能否在新產品上市初期盡快獲得回報是研發投入變現的關鍵一環。在諸多因素作用下，國內藥企近年來正步入創新“快車道”：中小型企業的新藥研發項目如雨后春筍般涌現，且研發品種新、管線儲備數量多；大型跨國藥企的研發效率逐漸降低，面臨管線調整；歐美一些中小型藥企紛紛尋求與中國本土企業合作，以加速進入中國市場。這些因素為國內企業進行產品的許可引進提供了契機，客觀上有助于創新。

在面臨機遇的同時，臨床試驗資源成為制約新藥上市速度的“新瓶頸”。中國目前約有400家醫院具有臨床試驗能力，過去5年間，大約80%的臨床試驗集中在其中100家醫院。具體到某一產品或領域，可能僅有幾十家醫院有相關資源。這意味著，資源雖開放，但稀缺。在臨床試驗階段，企業面臨很大的競爭壓力，這成為企業在研發階段面臨的突出難題。

基于以上現實，企業需要在選取臨床試驗機構時系統性地思考，包括如何對所選擇的臨床試驗機構進行高中低組合搭配，才能既保證數據質量和學術影響力，又能通過扶持新興臨床試驗機構來提高患者入組速度。同時，企業還需和實力較強的臨床試驗機構建立長期合作關系，以便加速臨床試驗啟動、提高倫理審查速度，為創新藥上市贏得時間及證據支持。

避免走入四大誤區

艾昆緯對1000個創新藥上市歷程的跟蹤研究結果顯示，其中僅有10個產品在兩個以上國家或地區成功獲批上市，絕大部分創新藥淪為“遺珠棄璧”。原因主要涉及以下幾方面：

決策緩慢 錯失良機 這種現象十分普遍。企業決策猶豫、行動緩慢，被其他競品生產企業搶先一步，而錯失上市良機。

適應證上市順序不理想 企業希望產品盡快上市，同時又希望上市藥品具有更多的適應證。為此，企業往往會從研發成本及可行性、目標人群等角度進行粗略判斷。若產品最有商業價值的適應證不是首個獲批，一旦產品憑借其他適應證上市，就會面臨多次降價，還可能承受醫保談判帶來的價格壓力。經過如此一番“陣痛”，產品的熱門適應證無法再給企業帶來豐厚回報，產品整體利潤將大為縮減。

缺乏明確定位 優勢不突出 目前許多企業在研發上陷入追逐熱門領域的誤區，如“扎堆”研發心血管藥物或腫瘤治療產品，致使其產品與競品差異不大，未體現出明顯優勢和臨床價值。

未考慮中國市場的特殊性 很多創新藥的國際多中心臨床試驗并未納入中國患者，產品在中國上市時僅以注冊上市為目的，未清晰梳理中國患者的特殊需求及中國市場的競爭態勢。同時，在臨床試驗設計、臨床試驗證據等層面直接復制他國信息，未形成充分證據，影響了產品在中國醫生和患者心中的接受度。

新藥上市好比一盤大棋，將其盤活需步步為營。從臨床前研究到臨床試驗，再到新藥上市審批，每一環節都相當于一個棋子，只有對各環節科學評估、審慎判斷，才能讓“棋子”各得其位，最終下好整盤棋。

具體來說，要將商業思維盡早融入研發路徑設計中，優化臨床試驗環境，并從適應證選擇、市場動態等多個角度進行評估，把控創新藥研發和上市準入中的各項風險。