人民政協網北京11月16日電（記者 趙瑩瑩）11月14日，在2020第五屆中國戈謝病友大會上，“病痛挑戰戈謝病專項基金”正式成立，將致力于我國戈謝病患者群體的支持，改善戈謝病患者現狀，促進戈謝病患者組織相關制度的完善，早日達到用藥可及。

“病痛挑戰戈謝病專項基金”成立儀式

戈謝病是家族性糖脂代謝疾病，作為一種較難確診的罕見病，患者需要終身服藥，往往面臨著巨大的疾病負擔和經濟壓力。

據青島大學醫學部兒科學系主任孫立榮介紹，戈謝病癥狀多樣，需要與常見血液科疾病、遺傳代謝科疾病鑒別，因而常常延誤診斷。應重視戈謝病長期疾病管理，定期隨訪和監測。

隨著罕見病各項保障機制的不斷完善，對患者組織系統化、專業化發展也提出了新的挑戰。作為專門為戈謝病協會運營而建立的基金，“病痛挑戰戈謝病專項基金”將支持協會更好地運營發展，從基礎建設服務、戈謝病患者心理支持、戈謝病友大會和政策倡導四方面，更好地為患者服務，鏈接各方資源減輕患者用藥負擔，推動戈謝病診療和保障水平的提升。

當天下午，北京301醫院小兒內科副主任醫師、中國戈謝病協會醫學顧問孟巖教授來到會議現場，為來自全國各地的戈謝患者進行了愛心義診。