案由：目前，國內(nèi)兒童用藥醫(yī)療市場90％以上的份額被為數(shù)不多的外企占領(lǐng)。而我國的兒童新藥臨床試驗(yàn)少，兒童用藥陷入“劑量靠猜、分藥靠掰、缺乏專用藥”的困局，國內(nèi)兒童超說明書用藥處方發(fā)生率為3.2%-95%（其中，新生兒高達(dá)26%-95%），我國兒童藥物臨床試驗(yàn)面臨不少堵點(diǎn)。

一是兒童臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)不充足，研究質(zhì)量不高，尚未形成系統(tǒng)性網(wǎng)絡(luò)。雖然國內(nèi)有資質(zhì)的兒童臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)超過100家，但在“藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺”中登記的兒童臨床試驗(yàn)只涉及49家臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)，不少兒童臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)尚無實(shí)際操作經(jīng)驗(yàn)。

二是受試者難以招募，導(dǎo)致兒童臨床試驗(yàn)受試者人數(shù)明顯比成人少。

三是臨床試驗(yàn)執(zhí)行難。兒童是一個(gè)異質(zhì)的群體，其疾病的表現(xiàn)往往與成年人不同，疾病譜也與成年人不同。兒童臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)需要有特殊考慮，需要在不同年齡段的兒童中進(jìn)行。實(shí)踐中，絕大多數(shù)兒童試驗(yàn)臨床方案都是成人方案的“翻版”，幾乎沒有專門針對兒童設(shè)計(jì)的臨床試驗(yàn)方案，同時(shí)也缺乏針對“使用臨床試驗(yàn)藥物對兒童生長發(fā)育影響”的長期隨訪數(shù)據(jù)。

四是研發(fā)投入不足。兒童用藥銷量較小，導(dǎo)致醫(yī)藥企業(yè)不愿研發(fā)兒童用藥。同時(shí)，與綜合性醫(yī)院相比，兒童醫(yī)院資金相對有限，加之兒科醫(yī)生缺乏、兒科在綜合性醫(yī)院處于弱勢地位等諸多因素，使兒科臨床試驗(yàn)的開展受到掣肘。

建議：一、出臺延長兒童藥品專利保護(hù)期的政策法規(guī)，以鼓勵(lì)兒童臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)、醫(yī)藥企業(yè)加大對兒童用藥的研發(fā)力度。對兒童用藥優(yōu)先審評審批，并加大對兒童用藥研發(fā)和創(chuàng)新的保護(hù)力度，其中，對首個(gè)批準(zhǔn)上市的兒童專用新品種、劑型和規(guī)格以及增加兒童適應(yīng)癥或者用法用量的，應(yīng)給予最長不超過18個(gè)月的市場獨(dú)占期，期間內(nèi)不再批準(zhǔn)相同品種上市；兒童罕見病的藥品專利期可以在常規(guī)兒童用藥市場獨(dú)占期的基礎(chǔ)上再延長2年。

二、 對兒童受試者進(jìn)行特殊的安全保障設(shè)計(jì)，并為兒童臨床試驗(yàn)受試者提供更高額度的資助。強(qiáng)化兒童臨床試驗(yàn)研究者的專業(yè)培養(yǎng)和倫理塑造，加強(qiáng)受試者的安全研究，對兒童受試者進(jìn)行特殊的安全保障設(shè)計(jì)。加強(qiáng)風(fēng)險(xiǎn)管控，探索推出兒童藥物臨床試驗(yàn)責(zé)任保險(xiǎn)，由財(cái)政給予一定補(bǔ)貼，加大對兒童臨床試驗(yàn)受試者及其家長的資助力度。

三、 探索專門針對兒童設(shè)計(jì)的臨床試驗(yàn)指導(dǎo)細(xì)則。遵循“風(fēng)險(xiǎn)最小、傷害最小”原則，從倫理學(xué)、入選操作、評價(jià)方法、數(shù)據(jù)和安全監(jiān)察、生長發(fā)育監(jiān)測等方面著手，探索制定專門針對兒童的臨床試驗(yàn)指導(dǎo)細(xì)則。

四、 中央、省級財(cái)政加大對兒童用藥研發(fā)的財(cái)政支持，提高兒童用藥可及性。出臺針對研發(fā)生產(chǎn)兒童用藥企業(yè)的專門的財(cái)政補(bǔ)貼政策或稅收優(yōu)惠政策，鼓勵(lì)和支持兒童用藥品和適宜劑型的研發(fā)，支持兒童用中成藥創(chuàng)新研發(fā)，大力推動(dòng)高質(zhì)量科技成果在兒童健康領(lǐng)域的轉(zhuǎn)化和應(yīng)用，鼓勵(lì)有條件的醫(yī)院開展兒童用藥品種的院內(nèi)制劑研發(fā)。