案由：目前，國內兒童用藥醫療市場90％以上的份額被為數不多的外企占領。而我國的兒童新藥臨床試驗少，兒童用藥陷入“劑量靠猜、分藥靠掰、缺乏專用藥”的困局，國內兒童超說明書用藥處方發生率為3.2%-95%（其中，新生兒高達26%-95%），我國兒童藥物臨床試驗面臨不少堵點。

一是兒童臨床試驗機構不充足，研究質量不高，尚未形成系統性網絡。雖然國內有資質的兒童臨床試驗機構超過100家，但在“藥物臨床試驗登記與信息公示平臺”中登記的兒童臨床試驗只涉及49家臨床試驗機構，不少兒童臨床試驗機構尚無實際操作經驗。

二是受試者難以招募，導致兒童臨床試驗受試者人數明顯比成人少。

三是臨床試驗執行難。兒童是一個異質的群體，其疾病的表現往往與成年人不同，疾病譜也與成年人不同。兒童臨床試驗設計需要有特殊考慮，需要在不同年齡段的兒童中進行。實踐中，絕大多數兒童試驗臨床方案都是成人方案的“翻版”，幾乎沒有專門針對兒童設計的臨床試驗方案，同時也缺乏針對“使用臨床試驗藥物對兒童生長發育影響”的長期隨訪數據。

四是研發投入不足。兒童用藥銷量較小，導致醫藥企業不愿研發兒童用藥。同時，與綜合性醫院相比，兒童醫院資金相對有限，加之兒科醫生缺乏、兒科在綜合性醫院處于弱勢地位等諸多因素，使兒科臨床試驗的開展受到掣肘。

建議：一、出臺延長兒童藥品專利保護期的政策法規，以鼓勵兒童臨床試驗機構、醫藥企業加大對兒童用藥的研發力度。對兒童用藥優先審評審批，并加大對兒童用藥研發和創新的保護力度，其中，對首個批準上市的兒童專用新品種、劑型和規格以及增加兒童適應癥或者用法用量的，應給予最長不超過18個月的市場獨占期，期間內不再批準相同品種上市；兒童罕見病的藥品專利期可以在常規兒童用藥市場獨占期的基礎上再延長2年。

二、 對兒童受試者進行特殊的安全保障設計，并為兒童臨床試驗受試者提供更高額度的資助。強化兒童臨床試驗研究者的專業培養和倫理塑造，加強受試者的安全研究，對兒童受試者進行特殊的安全保障設計。加強風險管控，探索推出兒童藥物臨床試驗責任保險，由財政給予一定補貼，加大對兒童臨床試驗受試者及其家長的資助力度。

三、 探索專門針對兒童設計的臨床試驗指導細則。遵循“風險最小、傷害最小”原則，從倫理學、入選操作、評價方法、數據和安全監察、生長發育監測等方面著手，探索制定專門針對兒童的臨床試驗指導細則。

四、 中央、省級財政加大對兒童用藥研發的財政支持，提高兒童用藥可及性。出臺針對研發生產兒童用藥企業的專門的財政補貼政策或稅收優惠政策，鼓勵和支持兒童用藥品和適宜劑型的研發，支持兒童用中成藥創新研發，大力推動高質量科技成果在兒童健康領域的轉化和應用，鼓勵有條件的醫院開展兒童用藥品種的院內制劑研發。