“我會持續就罕見病診療和保障體系建設，以及其他事關百姓醫療的民生問題開展調研、建言獻策，呼吁更多醫學專家、醫護工作者和愛心人士齊心協力，為罕見病患者群體點亮希望之光，傳遞愛的溫暖。”

經過長期調研和關注，我發現我國罕見病患者的診療、醫藥、保障等服務處于較低發展水平。我連續兩年在全國兩會期間，就建立中國式罕見病保障制度、優化全國罕見病診療體系、提升罕見病診治能力提出建議，建推動罕見病醫學中心和區域醫療中心建設，暢通罕見病藥品進院“綠色通道”。

為了弄清楚罕見病的由來和現狀、診療的堵點和難點，我們組成調研組，先后走訪海南多家省、市、縣級醫院，海南醫科大學等醫療機構和科研單位，看望罕見病患者，請教相關專家，為提案精準建言仔細打磨。

針對罕見病知曉率低、確診難等堵點，我在去年全國兩會期間提出了推動罕見病醫學中心和區域醫療中心建設，搭建罕見病轉診、會診、隨訪體系等相關建議。

提案提交后，我先后收到百余封來自全國各省份罕見病患者及其家屬的來信，希望我能夠借助全國政協這一平臺，助推提升罕見病診療體系建設。看著來信，我內心充滿酸澀，我一邊將來信轉到衛生健康委等相關部門，一邊跟蹤了解提案辦理情況，希望盡自己的綿薄之力為罕見病患者提供幫助。

2024年7月，我收到了國家衛生健康委關于提案答復的函，函中對當前全國罕見病診療體系建設情況和提案中關注的問題進行了一一答復。

提案能得到相關部門的高度重視和答復，就是對我連續兩年圍繞罕見病治療提出建議的肯定和支持。

國家衛生健康委、醫療保障局等有關部門在積極推動罕見病醫學中心和區域醫療中心建設，搭建罕見病轉診、會診、隨訪體系，暢通罕見病藥品進院“綠色通道”等方面做了大量工作，也取得了顯著成效。2024年國家醫保目錄調整，新增13個罕見病用藥，這將極大減輕醫藥支付負擔，提升患者整體生活質量和健康水平。同時，地方政策保障也持續探索和改革。海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區依托特許醫療政策，建立罕見病臨床醫學中心，已成為先行區內眾多國外已上市、國內未上市的創新藥品進入中國的重要窗口之一，為罕見病患者的治療提供了新的選擇和希望。看到這些，我感到非常欣慰。

我成為全國政協委員3年來，不僅關注生態環境、產業發展等“國之大者”，也一直將履職重心放在“民之關切”的熱點問題上。自己的提案能得到全國政協頒發的提案答復證書，這對我來說是一份榮譽，離不開政協組織的關心和支持，離不開社會各界人士的鼎力幫助。

每一個生命都值得被珍視，每一份健康都值得被守護。未來，我會持續就罕見病診療和保障體系建設，以及其他事關百姓醫療的民生問題開展調研、建言獻策，呼吁更多醫學專家、醫護工作者和愛心人士齊心協力，為罕見病患者群體點亮希望之光，傳遞愛的溫暖。（本報記者 陳啟杰 采訪整理）