本報訊（通訊員 楊鼎 記者 江迪）罕見病藥物研發成本高昂，市場容量小，投資回報低，因此常被稱為“孤兒藥”。在江蘇省泰州醫藥高新區（高港區）的生物醫藥園區（中國醫藥城），罕見病篩查和藥物研發生產實現從“跟跑”到“領跑”。

“要關注罕見病的國際前沿研究，在中國醫藥城進行生產，實現國際成果離岸孵化。”今年2月28日，在高港區政協開展的“關注罕見病 讓愛不罕見”專題協商議事活動中，該區政協委員何碧波的建言讓區政協委員、江蘇致昱醫療科技有限公司董事長劉靜有了更好的發展思路。

3月，劉靜注冊成立研發中心，從事罕見病的預警監測，并與國外多地醫學中心開展合作，建立更多與罕見病康復相關的多模態傳感研究，同時在中國醫藥城建設生產與適配測試平臺。

“罕見病基因大數據的價值，在基因診斷技術、罕見病創新藥物研發和個體基因組解讀等多方面，對實現產業化落地有著強大的支撐?！薄皩χ委熀币姴〉膭撔滤幗ｉT綠色通道，實行單獨‘排隊’或優先審評，對前期工作扎實、可靠、科學的產品也可實施有條件批準、上市后臨床效果跟蹤評估及退出機制。此外，對從事罕見病產品研發的企業予以一定的財政政策支持，使企業既能承擔社會義務，又能有微利可圖?！痹趨f商議事會上，區政協委員、江蘇亞虹醫藥科技股份有限公司行政總監葉爭華的建言讓大家頻頻點頭。

“針對罕見病的重點產品和重點項目，我們實施提前介入、專人專班、一企一策、全程指導等措施，對于近10年在歐美、日本上市但未在我國境內上市的罕見病治療新藥，我們有專門通道加快審批?！眳^政協委員、泰州醫藥高新區（高港區）生物醫藥園區管委會副主任趙榮林說。

趙榮林介紹，截至目前，中國醫藥城已有兩款藥物獲批罕見病適應癥。同時，園區打造一批建立“從0到1”基礎研究平臺、“從1到10”成果轉化平臺、“從10到100”產業應用平臺，不斷縮短罕見病藥物研發周期、提高研發效率、控制研發成本、促進藥物產業化。

“罕見病類特殊醫學用途配方食品具有臨床營養治療、持續終生、無法被‘普通腸內營養制劑’替代等特點，臨床應用需求較為迫切。高港區特醫食品生產企業較多，但絕大多數不在醫保范疇中，可否將特醫食品納入醫保范疇，減少病人治療費用?！眳^政協委員、泰州醫藥高新區（高港區）審評核查服務中心綜合科科長令狐昌黎一直關注這個問題，并通過政協渠道積極提出建議。目前有關部門正在逐步采納落實。

“罕見病不僅是醫學科學問題，也是社會民生問題、公共治理問題，更是衡量社會文明程度的標尺。”高港區政協主席薛永忠說，要通過“邊緣有愛”系列協商品牌，關注罕見病，把更多力量集結起來，彰顯高港區做強大健康“首位產業”和堅持民生幸?！笆紫茸非蟆钡呢熑闻c擔當。