本報訊（記者 張原 李寧馨）罕見病防治是世界性難題，考驗著社會的關懷與智慧。成骨不全癥也被稱為“瓷娃娃病”，是一類罕見遺傳性骨疾病，患者骨骼脆弱，每一次碰撞都可能帶來骨折的風險，其治療難、花費大，很容易造成一人得病全家返貧。

天津市武清區新的社會階層人士實踐創新示范基地“太陽語愛心部落”搭建了針對“瓷娃娃病”救助的愛心公益平臺，市政協委員、武清區政協委員積極參與平臺建設。

委員們調研了解到，全國約有10萬成骨不全癥患者，患者需要終身服藥或手術治療，費用高昂。委員們建議，將成骨不全癥納入門診特殊病種，納入異地報銷范疇。

“天津一位11歲小患者2024年小腿手術花費27859.84元，醫保報銷8947元，個人自付18900多元，報銷比例在32%左右。而成骨不全癥患者大多頻發骨折，造成全身骨骼畸形，需要反復進行四肢矯正手術，有部分患者脊柱彎曲畸形、顱底凹陷癥及脊髓空洞癥情況嚴重也需要手術治療。僅四肢矯正手術，約3萬-7萬元一次，一個患者在兒童青少年期大約需要6-10次手術，累計費用在30萬-100萬元。”天津市政協委員楊文闖介紹，目前臨床上多以長期使用藥物增加患者骨密度強度、手術改善患者骨畸形，康復鍛煉適配輔具，從而改善患者病情、提高生活質量。但由于疾病的特殊性，全國能開展此類疾病手術治療的醫院及醫生很少，大多患者需到異地治療，存在報銷問題。

“建議將成骨不全癥納入門診特殊病種，納入異地報銷范疇。把增強骨密度、骨強度的藥物以及手術治療的特殊髓內釘等醫療器械納入醫保、大病醫保?！蔽瘑T們建議，建立罕見病藥物保障機制，政府相關部門加強與藥品生產企業的溝通協調，鼓勵科研院所、企業加大罕見病藥物的研發和生產投入，同時給予一定的政策支持和補貼，降低藥物成本，并完善藥品供應網絡，滿足臨床急需。相關部門修訂《殘疾兒童康復救助制度實施辦法》，對輪椅、助行器、助聽器等輔具給予補貼。

委員們呼吁，完善醫療保障體系，將更多罕見病藥物和治療項目納入醫保報銷范圍，提高報銷比例；設立罕見病救助基金，對經濟困難的患者給予資助；鼓勵社會力量參與罕見病救助，通過慈善捐贈、公益活動等方式，為患者家庭提供更多的支持和幫助。

罕見病防治是一場沒有硝煙的戰爭，需要全社會的共同參與和努力?！疤旖蚴嗅t保局3月1日起執行國家集采人工耳蝸中選結果，將人工耳蝸類醫用耗材納入醫保報銷范圍，惠及聽力障礙患者，并增加了康復醫療項目納入醫保的覆蓋面?！绷钗瘑T們欣喜的是，國家持續釋放集采改革的制度紅利，進一步減輕患者負擔。