近日，杰特貝林（CSL Behring）宣布，其創(chuàng)新藥物FXIIa抑制劑單克隆抗體（garadacimab） 上市申請(qǐng)已正式獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心受理，用于預(yù)防遺傳性血管性水腫（HAE）發(fā)作。將為中國HAE患者帶來了全新的預(yù)防性治療選擇。

遺傳性血管性水腫（HAE）是一種罕見、可危及生命的遺傳性疾病，以反復(fù)且不可預(yù)測(cè)的皮膚和/或黏膜下水腫發(fā)作為主要特征。發(fā)作部位常累及腹部、喉部、面部及四肢，因喉頭水腫引發(fā)的呼吸困難甚至窒息是HAE患者 的主要死因。在全球范圍內(nèi)，HAE的患病率約為1/10,000至1/50,000。目前，中國尚缺乏全面的HAE 流行病學(xué)數(shù)據(jù)。

Garadacimab是全球首款靶向因子XIIa（FXIIa）用于HAE預(yù)防性治療的藥物，其創(chuàng)新的給藥方案為起始即采用每月一次皮下注射，通過預(yù)充式自動(dòng)注射器可在15秒內(nèi)完成，顯著提升了治療便捷性和患者依從性，適用于成人和12歲及以上青少年患者。研究表明，F(xiàn)XIIa是觸發(fā)HAE發(fā)作級(jí)聯(lián)反應(yīng)的關(guān)鍵因子。garadacimab通過精準(zhǔn)抑制FXIIa，從源頭上阻斷該反應(yīng)鏈，從而有助于控制HAE癥狀?；谄滹@著的臨床價(jià)值，garadacimab已被納入2024版《中國遺傳性血管性水腫診斷與治療專家共識(shí)》，列為HAE的長期預(yù)防性治療藥物。

北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應(yīng)科主任醫(yī)師支玉香教授表示，“我國有58.9%的HAE患者發(fā)生過喉頭水腫，其致死率最高可達(dá)40%，是HAE患者的主要死亡原因之一，及時(shí)干預(yù)，尤其是急性喉頭水腫的搶救，直接關(guān)系到患者的生命安全。”支教授指出，“HAE治療的最終目標(biāo)是實(shí)現(xiàn)疾病完全控制（零發(fā)作）和患者生活正?；?。長期預(yù)防治療能將發(fā)作頻率和嚴(yán)重程度降至最低，幫助患者盡可能回歸正常生活。然而，目前國內(nèi)可及的HAE針對(duì)性預(yù)防治療選擇仍顯不足。像garadacimab這類已在國際上廣泛應(yīng)用的預(yù)防性治療藥物進(jìn)入中國審評(píng)階段，令人期待。這類藥物引入不僅能顯著豐富臨床治療手段，更有望提升患者生存質(zhì)量，降低致命性發(fā)作風(fēng)險(xiǎn)，從而推動(dòng)我國HAE規(guī)范化診療水平的整體進(jìn)步?！保ㄍ鯐再唬?/p>