推動更多“孤兒藥”進入醫(yī)保目錄，壓力有多大？人力資源和社會保障部發(fā)布的數(shù)據(jù)顯示，我國2015年全年城鎮(zhèn)基本醫(yī)療保險基金總收入11193億元，支出9312億元，年末城鎮(zhèn)基本醫(yī)療統(tǒng)籌基金累計結(jié)存8114億元，收入高于支出，結(jié)余數(shù)約為10個月平均支付水平。2009年人社部、財政部發(fā)布的《關于進一步加強基本醫(yī)療保險基金管理的指導意見》指出，統(tǒng)籌地區(qū)城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險統(tǒng)籌基金累計結(jié)余原則上應控制在6—9個月平均支付水平。當前結(jié)余數(shù)略高于原則范圍，顯示出當前我國醫(yī)保基金尚有較強支付能力。

但是，也有不少擔憂的聲音出現(xiàn)。韓金祥認為，由于中國罕見疾病種類和人群眾多，進口“孤兒藥”價格高昂，如果大規(guī)模納入醫(yī)保，很可能會逐漸影響到其他常見病、多發(fā)病患者的醫(yī)療支付，“事實上這種情況已在歐洲顯現(xiàn)”。同時，有專家認為，醫(yī)保基金較高的結(jié)余數(shù)掩蓋了各統(tǒng)籌地區(qū)存在的差異，在部分地區(qū)，結(jié)余數(shù)甚至已經(jīng)達到20個月以上的平均支付水平，但同時很多地區(qū)則已入不敷出，各地情況大有不同。

北京大學藥學院藥事管理和臨床藥學系主任史錄文表示，由于全國各地存在醫(yī)療統(tǒng)籌水平和財政收入水平的差異，如果國家能夠出臺一個宏觀政策，各地根據(jù)地區(qū)發(fā)病率和經(jīng)濟發(fā)展水平等自身情況建設救助體系，才是比較合適的救助體系建設方式。

事實上，國內(nèi)經(jīng)濟發(fā)展水平較高的部分地區(qū)已經(jīng)開始逐步探索將更多罕見病納入醫(yī)療保障體系。2016年，浙江省將包括漸凍癥、戈謝病、苯丙酮尿癥在內(nèi)的罕見病納入醫(yī)療保障體系。漸凍癥和苯丙酮尿癥的治療費用每年為十幾萬元，戈謝病的治療藥物“思而贊”在國內(nèi)的購買費用則需每個患者每年至少200萬元，且需終生服藥，這些病種被納入醫(yī)保體系，大大減輕了患者的經(jīng)濟負擔。據(jù)悉，被納入保障范圍的罕見病患者，將由基本醫(yī)保、大病保險、醫(yī)療救助、財政專項資金等逐層分擔化解其合規(guī)醫(yī)療費用。

但是在大部分地區(qū)，相比于患者需求，救助體系建設進展緩慢，用藥難、用藥貴的現(xiàn)象十分突出。在2016年兩會上，孫兆奇建議在全國推廣浙江省的罕見病醫(yī)療保障體制，以減輕患者負擔，“很多患者及其家庭因病致貧、因病返貧，成為我國特別貧困人口中不可忽視的一部分”。

同時，有專家認為，如果高價“孤兒藥”能夠更進一步地納入各地醫(yī)保目錄，減輕患者負擔，有助于“孤兒藥”獲取更大的市場，對國內(nèi)藥企的研發(fā)也是一種巨大的激勵。