編者按 近年來，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)發(fā)展迅猛。在我國，大力發(fā)展轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)有望促進(jìn)基礎(chǔ)研究與中國病例資源優(yōu)勢的深度整合，快速提升我國醫(yī)藥研發(fā)的原始創(chuàng)新能力，加速重大疾病發(fā)病機(jī)制研究取得突破性進(jìn)展。為此，本報推出“關(guān)注轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)發(fā)展”系列報道，聚焦我國在轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)方面取得的進(jìn)展以及轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)未來的發(fā)展趨勢。

華西醫(yī)院轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)綜合樓投入運(yùn)行后，將顯著提升我國轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究的自主創(chuàng)新能力，將生物治療成果從基礎(chǔ)研究到臨床應(yīng)用的時間縮短30%—50%。

李為民 四川大學(xué)華西醫(yī)院院長

7月18日，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)國家重大科技基礎(chǔ)設(shè)施（四川）臨床研究核心基地——華西醫(yī)院轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)綜合樓正式啟動，這是我國首個生物治療轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)國家重大科技基礎(chǔ)設(shè)施。

轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)國家重大科技基礎(chǔ)設(shè)施是我國“十二五”期間布局的16項重大科技基礎(chǔ)設(shè)施之一，依托上海交通大學(xué)（瑞金醫(yī)院）、北京協(xié)和醫(yī)院、中國人民解放軍總醫(yī)院、空軍軍醫(yī)大學(xué)和四川大學(xué)（華西醫(yī)院），分為建設(shè)內(nèi)容和研究方向各有側(cè)重的5個國家級轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)國家科技基礎(chǔ)設(shè)施。

無論是作為基因組學(xué)和生物信息學(xué)革命的產(chǎn)物，還是作為促進(jìn)并實(shí)現(xiàn)學(xué)科間有機(jī)轉(zhuǎn)化的新模式，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)無疑都對醫(yī)學(xué)科技創(chuàng)新具有重要作用。

目前的國內(nèi)外轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)發(fā)展現(xiàn)狀如何？該設(shè)施的建立又會對我國生物治療產(chǎn)生哪些影響？

實(shí)驗室的研究成果要為臨床實(shí)踐服務(wù)

“轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)是在全球范圍內(nèi)，醫(yī)學(xué)及生命科學(xué)學(xué)科迅猛發(fā)展，但同時基礎(chǔ)研究與臨床應(yīng)用逐漸脫節(jié)的背景下提出的概念?！彼拇ù髮W(xué)華西醫(yī)院科技部副部長李園介紹說，在過去的100多年里，醫(yī)學(xué)基礎(chǔ)研究取得了輝煌成就，包括人類基因組計劃、分子生物學(xué)等新興學(xué)科的誕生及研究突破；另一方面，臨床實(shí)踐中不斷涌現(xiàn)的治療方法提高了人類平均壽命，降低了疾病病死率。

即便如此，現(xiàn)代醫(yī)學(xué)仍面臨嚴(yán)峻的挑戰(zhàn)：能夠治愈疾病數(shù)量占疾病總數(shù)的比例仍然很小；很多疾病包括癌癥缺乏早期診斷方法；醫(yī)學(xué)新技術(shù)、新藥物的研發(fā)存在諸多瓶頸。

“基礎(chǔ)研究和臨床實(shí)踐在各自發(fā)展，但并未形成合力以解決更多的臨床問題。很多基礎(chǔ)研究成果僅僅止步于發(fā)表論文，研究成果難以轉(zhuǎn)化為臨床應(yīng)用?；谶@些背景和問題，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的概念應(yīng)運(yùn)而生?！崩顖@說，實(shí)驗室研究成果要為解決臨床問題服務(wù)，同時，臨床實(shí)踐中的問題又為基礎(chǔ)研究提供了新的研究方向，形成了一個從實(shí)驗室到臨床，再由臨床去引導(dǎo)研究的雙向循環(huán)，這就是轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)。

李園表示，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的提出與實(shí)踐，不是以單一的學(xué)科或技術(shù)而存在，而是為打破臨床與基礎(chǔ)學(xué)科間的屏障，以橋梁式鏈接學(xué)科，促成并實(shí)現(xiàn)學(xué)科間有機(jī)轉(zhuǎn)化的新的模式。

據(jù)介紹，此次啟動的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)國家重大科技基礎(chǔ)設(shè)施（四川）臨床研究核心基地內(nèi)，就有一個臨床試驗中心，其主要針對健康志愿者和受試者，來開展基于人體的試驗研究。“基礎(chǔ)研究的成果，經(jīng)過臨床前動物實(shí)驗，在這里繼續(xù)完成人體臨床試驗研究，進(jìn)一步形成能夠應(yīng)用于臨床的產(chǎn)品，造?；颊?，這就是一個非常典型的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的路徑和模式。”李園說。

打造完整生物治療轉(zhuǎn)化“技術(shù)鏈”

在國內(nèi)醫(yī)學(xué)界共同努力下，國內(nèi)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究發(fā)展迅速，逐步積累了具有自身特色的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)實(shí)踐經(jīng)驗。轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)國家重大科技基礎(chǔ)設(shè)施的立項建設(shè)正是在此背景下，國家層面戰(zhàn)略布局的重要體現(xiàn)。

目前國家發(fā)改委布局的近60個國家重大科技基礎(chǔ)設(shè)施中，以醫(yī)學(xué)研究為核心的僅有5家。其中，此次啟用的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)國家重大科技基礎(chǔ)設(shè)施（四川）臨床研究核心基地發(fā)揮四川大學(xué)和華西醫(yī)院的多學(xué)科交叉和融合的優(yōu)勢，聚焦系統(tǒng)綜合集成、多學(xué)科整合攻關(guān)、規(guī)模制備、高通量研發(fā)4個關(guān)鍵科學(xué)與工程技術(shù)問題，涵蓋了從生物治療基礎(chǔ)研究到臨床治療轉(zhuǎn)化應(yīng)用研究的各關(guān)鍵環(huán)節(jié)，形成了從基礎(chǔ)到臨床、上下游結(jié)合的完整的生物治療轉(zhuǎn)化“技術(shù)鏈”。

李園認(rèn)為，不同于以單一裝備或功能集成為主的理工科大設(shè)施，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)大設(shè)施覆蓋了基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)和臨床醫(yī)學(xué)兩個一級學(xué)科。依托單位對于轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究的前瞻布局，轉(zhuǎn)化鏈上各關(guān)鍵環(huán)節(jié)的管理創(chuàng)新和政策支持，對轉(zhuǎn)化研究成果產(chǎn)出及目標(biāo)達(dá)成至關(guān)重要。

以四川大學(xué)華西醫(yī)院為例，從20世紀(jì)80年代，該院就開始建立基礎(chǔ)研究實(shí)驗室，同時引進(jìn)具有研究背景的臨床醫(yī)學(xué)人才，開啟了國內(nèi)較早的“醫(yī)院科研”模式。

“醫(yī)院在進(jìn)行人才引進(jìn)的同時，會關(guān)注該人才的研究方向能否與解決臨床問題相聯(lián)系，引導(dǎo)他們在做醫(yī)學(xué)研究時，主動去跟臨床醫(yī)生討論，讓研究工作與臨床問題相結(jié)合?！崩顖@說，對于有轉(zhuǎn)化潛力的基礎(chǔ)研究成果，醫(yī)院的成果轉(zhuǎn)化部、科技部等會提前介入，幫助這類科技成果去往下游進(jìn)行臨床驗證和轉(zhuǎn)化。

也正是基于這一模式的探索及實(shí)踐，進(jìn)入21世紀(jì)后，四川大學(xué)華西醫(yī)院的高質(zhì)量科研成果不斷產(chǎn)出，先后建成國家重點(diǎn)實(shí)驗室、國家協(xié)同創(chuàng)新中心、新藥安全性評價中心等多個國家級基礎(chǔ)研究平臺。

李園介紹，伴隨著醫(yī)院發(fā)展及規(guī)模的擴(kuò)大，“醫(yī)院科研”模式中的研究積累和人才培養(yǎng)，同步推動了臨床研究的發(fā)展，為后期轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)國家重大科技基礎(chǔ)設(shè)施、國家臨床試驗研究中心等國家級醫(yī)學(xué)平臺的落地奠定了重要基礎(chǔ)。

臨床試驗研究平臺可“一站式”拎包入駐

“此次華西醫(yī)院轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)綜合樓投入運(yùn)行后，將顯著提升我國轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究的自主創(chuàng)新能力，將生物治療成果從基礎(chǔ)研究到臨床應(yīng)用的時間縮短30%—50%。”四川大學(xué)華西醫(yī)院院長李為民表示。

關(guān)于縮短生物治療成果從基礎(chǔ)研究到臨床應(yīng)用的時間，李園說，以華西醫(yī)院轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)綜合樓內(nèi)的“一站式”拎包入駐的創(chuàng)新型臨床試驗研究平臺——國家藥物臨床試驗機(jī)構(gòu)（臨床試驗中心）為例，通過該平臺，臨床試驗的主要實(shí)施環(huán)節(jié)可以“一站式”在轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)大樓完成，加速臨床試驗項目的實(shí)施，從而縮短臨床試驗的時間以及流程。

據(jù)李園介紹，一個標(biāo)準(zhǔn)的藥物臨床試驗分為四期，一期臨床試驗需要納入健康志愿者，通過藥物劑量爬坡來評價藥物在人體的安全性；隨后對符合試驗納入條件的患者（受試者）開展二期、三期臨床試驗，進(jìn)一步評價藥物的安全性及有效性；四期就是藥物上市后的評價，參與評價的試驗患者數(shù)量就會更多。

因此，理想的臨床試驗研究平臺，應(yīng)該是既有豐富的管理及實(shí)踐經(jīng)驗，也有豐富、集中的患者資源；既有先進(jìn)的儀器設(shè)備，也有專業(yè)的研究團(tuán)隊。對此，國家藥物臨床試驗機(jī)構(gòu)就能夠滿足要求，即使是對于罕見病及具有特殊檢測評價要求的臨床試驗項目，也能依托其開展。

作為全功能集成，全方位開放共享，“一站式”拎包入駐的創(chuàng)新型臨床試驗研究平臺，國家藥物臨床試驗機(jī)構(gòu)除了面對依托單位以外，還面向高校、科研院所、企業(yè)、醫(yī)院等機(jī)構(gòu)，實(shí)現(xiàn)向全社會開放，承擔(dān)重大科技基礎(chǔ)設(shè)施的社會職責(zé)。

“該平臺以臨床轉(zhuǎn)化驗證為核心，把轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)鏈條中的多個環(huán)節(jié)有機(jī)連接，高效推進(jìn)，將極大縮短生物治療成果從基礎(chǔ)研究到臨床應(yīng)用的時間，也將對我國生物治療領(lǐng)域產(chǎn)生重要影響。”李園說。

李為民表示，未來5—10年內(nèi)，生物治療轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)國家重大科技基礎(chǔ)設(shè)施將支撐50—100個自主創(chuàng)新研發(fā)的候選生物治療產(chǎn)品實(shí)現(xiàn)轉(zhuǎn)化；將顯著增強(qiáng)我國生物治療在國際上的競爭力和影響力，推動我國重大疾病生物治療產(chǎn)業(yè)的跨越式發(fā)展，為保障我國人民生命健康和國家生物醫(yī)藥高水平人才培養(yǎng)作出重要貢獻(xiàn)。